Wegweisende Therapie bei fortgeschrittener Herzinsuffizienz: Ergebnisse der klinischen Studie BIOVAT-HF im NEJM veröffentlicht

Repairon gibt Veröffentlichung der Ergebnisse einer klinischen Studie zu künstlich hergestelltem menschlichem Herzmuskelgewebe im New England Journal of Medicine bekannt

GÖTTINGEN, Deutschland und PROVIDENCE, R.I., May 28, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Repairon, ein Biotechnologieunternehmen, das regenerative Herztherapien entwickelt, gab heute bekannt, dass klinische Ergebnisse zur Bewertung seines künstlich hergestellten menschlichen Herzmuskelgewebes für Patienten mit fortgeschrittener Herzinsuffizienz im New England Journal of Medicine (NEJM) veröffentlicht wurden. Die Veröffentlichung gelangt zu dem Schluss, dass eine Wiederherstellung der Herzmuskelfunktion bei Patienten mit fortgeschrittener Herzinsuffizienz machbar ist, was zu einer Verbesserung des Gesundheitszustands sowie der Lebensqualität führt. Angaben zur Veröffentlichung: Zimmermann WH, Ensminger S, Kutschka I, et al. Stem-Cell-Derived Biologic Ventricular Assist Tissue in Heart Failure. N Engl J Med. 28. Mai;394(20):1991-2001 DOI: 10.1056/NEJMoa2513525

Die Daten stammen aus der klinischen Studie BioVAT-HF (BiologicalVentricularAssistTissue in TerminalHeartFailure). Diese Phase-I–II-Studie diente der Bewertung der Sicherheit und der vorläufigen Wirksamkeit und umfasste die Implantation voll funktionsfähiger Herzmuskel-Patches, die aus terminal differenzierten Herzmuskelzellen aus humanen induzierten pluripotenten Stammzellen hergestellt wurden, in den geschwächten linken Ventrikelmuskel von Patienten mit fortgeschrittener Herzinsuffizienz mit reduzierter Ejektionsfraktion (HFrEF), begleitend zu einer leitlinienkonformen medikamentösen Therapie. Die Studie begann mit einer Dosiseskalationsphase, um die sichere Höchstdosis zu ermitteln, gefolgt von einer Behandlung mit dieser Dosis, um die Sicherheit und Wirksamkeit weiter zu bewerten. Von den 20 in die Studie aufgenommenen Patienten erhielten 16 die sichere Höchstdosis. Zum Zeitpunkt der Berichterstattung hatte der zuletzt in die Studie aufgenommene Patient eine Nachbeobachtungszeit von 3 Monaten absolviert, wobei die Nachbeobachtungsdauer bei diesen Patienten zwischen 6 und 52 Monaten lag.

Wichtige Sicherheitsergebnisse aus der NEJM-Veröffentlichung zeigen, dass 3 Patienten während der Studie an Ursachen starben, die vom Datenüberwachungsgremium als nicht mit dem BioVAT in Zusammenhang stehend eingestuft wurden. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse standen meist im Zusammenhang mit vorbestehenden Herz- und Begleiterkrankungen sowie mit einer Immunsuppression, die eine Anpassung der immunsuppressiven Therapie erforderlich machte. Bei 3 Patienten traten Episoden ventrikulärer Tachykardie auf, die jedoch in keinem Zusammenhang mit der BioVAT-Implantation standen. Bei keinem der Patienten trat Kammerflimmern auf. Von den 16 Patienten, bei denen die maximale sichere Dosis verabreicht wurde, mussten 2 Patienten wegen Herzinsuffizienz stationär aufgenommen werden.

Die Wirksamkeitsergebnisse aus der NEJM-Veröffentlichung zeigen, dass bei den Patienten, die die sichere Höchstdosis erhielten, im Vergleich zum Ausgangswert:

• Die Ziel-Herzwanddicke nach 3 Monaten um 4,5 mm und nach 12 Monaten um 2,9 mm zunahm.
• Die linksventrikuläre Ejektionsfraktion nach 3 Monaten um 3,9 % und zum letzten Messzeitpunkt um 6,9 % anstieg.
• Die Lebensqualität, gemessen anhand des KCCQ-OSS, nach 3 Monaten um 6,7 Punkte und nach 12 Monaten um 15 Punkte zunahm.
  
  

Die Studienergebnisse bestätigen präklinische Befunde, wonach sich künstlich hergestellter Herzmuskel in geschädigtes Myokard integrieren, eine durchblutete Schicht bilden und synchron mit dem körpereigenen Gewebe kontrahieren kann. Dies wurde durch die Analyse eines explantierten Herzens eines Patienten aus der Dosisfindungs-Kohorte weiter bestätigt, der später eine Herztransplantation erhielt; dies lieferte eindeutige Belege für eine Remuskularisierung des menschlichen Herzens und damit einhergehende Zunahmen der Wanddicke, der Ejektionsfraktion und der Lebensqualität. Die Autoren kamen zu dem Schluss, dass weitere klinische Untersuchungen mit längeren Nachbeobachtungszeiträumen erforderlich sind.

Wolfram-Hubertus Zimmermann, Dr. med., Professor und Direktor des Instituts für Pharmakologie und Toxikologie am Universitätsklinikum Göttingen sowie Hauptautor der im NEJM veröffentlichten Studie, merkte an: „Die heute verfügbaren Therapien gegen Herzinsuffizienz können das Fortschreiten der Erkrankung oft verlangsamen, doch sie können zerstörten Herzmuskel nicht ersetzen. Unser Ziel ist es daher, neues, funktionsfähiges Herzmuskelgewebe zu erzeugen und so das geschwächte Herz gezielt zu unterstützen.“

Dr. Lothar Germeroth, CEO von Repairon, erklärte: „Wir sind von diesen Phase-II-Ergebnissen sehr ermutigt, die unserer Ansicht nach das therapeutische Potenzial unserer Plattform für regenerative Herzpflaster bestätigen. Herzinsuffizienz ist nach wie vor eine der weltweit häufigsten Ursachen für Morbidität und Mortalität, und wir sind der Ansicht, dass diese Erkenntnisse ein neues Kapitel in der Myokardregeneration und der restaurativen kardiovaskulären Medizin aufschlagen könnten.“

Hoher medizinischer Bedarf bei fortgeschrittener Herzinsuffizienz: Etwa 5 % der Weltbevölkerung leiden an chronischer Herzinsuffizienz jeglichen Schweregrades, und diese Erkrankung ist nach wie vor eine der häufigsten Todesursachen. In den USA repräsentiert Herzinsuffizienz die häufigste Ursache für Krankenhauseinweisungen und Sterblichkeit unter der älteren Bevölkerung mit über 6 Millionen Betroffenen. Wenn sich die Herzinsuffizienz zu fortgeschrittenen Stadien entwickelt, leiden die Patienten unter Schwäche und Beschwerden bei allen körperlichen Aktivitäten sowie in Ruhe, was mitunter sogar eine ständige Bettruhe erforderlich macht. Für diese schwerkranken Patienten bestehen die einzigen derzeit verfügbaren Behandlungsoptionen in mechanischen Pumpgeräten oder einer Herztransplantation.

Über Repairon: Die Repairon GmbH ist ein deutsches Biotechnologieunternehmen mit Sitz in Göttingen, das sich auf die Entwicklung regenerativer Zelltherapien für die Herzmedizin spezialisiert hat. Das Unternehmen wurde 2014 auf Basis der Forschung durch Dr. Wolfram-Hubertus Zimmermann und sein Team der Universitätsmedizin Göttingen gegründet. Die Forscher haben mehrere Gewebezuchttechnologien mit bewährter Anwendbarkeit für die Organregeneration und Arzneimittelentwicklung entwickelt. Der führende therapeutische Wirkstoffkandidat von Repairon, das gentechnisch hergestellte Herzmuskel-Pflaster, wird derzeit im Rahmen der klinischen Phase-II-Studie „BioVAT-HF“ als biologisches Ventrikelunterstützungsgewebe (BioVAT) für Patienten mit Herzinsuffizienz im Endstadium untersucht.

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